【国际舞台上的中国好声音】中

点击标题下「蓝色名」可快速关注作者：陈璐樊东升正文2015年6月29日JNeurolNeurosurgPsychiatry中科白癜风医院樊东升教授团队与北京大学公共卫生学院流行病与卫生统计学系詹思延教授团队合作的临床研究中国散发性肌萎缩侧索硬化患者的自然病史与临床特点[ChenL,ZhangB,ChenR，eurolNeurosurgPsychiatry，2015，86(10)：1075–1081]。该研究是一项为期10年的前瞻性队列研究，首次全面系统地描写了中国大陆散发性肌萎缩侧索硬化(amyotrophiclateralsclerosis,ALS)患者的自然病史和临床特点，提示不同表型、不同性别患者在多个方面的差异，并对可能影响我国ALS患者预后的因素进行了分析。

为了描写中国散发性ALS患者的自然病史和临床特点，并尽量全面地分析影响患者预后的相干因素，研究者通过10年的资料搜集与随访，终究纳入1624例ALS患者，并分析患者的各项特点。研究结果显示，中国ALS患者平均病发年龄49.8岁，早于欧洲、日本等地的报导；肢体起病型ALS患者所占比例与其他国家相仿，但球部起病型ALS患者所占比例明显偏低；中位生存时间71.0个月，5年生存率49，10年生存率32，明显优于其他国家患者。值得注意的是，中国大陆散发性ALS患者使用利鲁唑医治的比例仅为32.3，使用无创呼吸机比例仅为10，远低于其他国家及我国台湾地区。不同表型患者在起病年龄、BMI、生存时间等方面存在差异；女性患者病发年龄早于男性，且预后优于男性患者。研究发现，男性、病发年龄晚、BMI低、诊断延迟时间短、球部起病、首诊时诊断级别高、居住于农村、农药接触史及接受中药医治是预后不良的相干因素，而女性、FAS表型患者预后则相对较好。本研究通过大样本队列的长时间随访，显示中国ALS患者在起病年龄、生存时间、表型构成等方面与其他人种存在显著差异，研究揭露了中国ALS患者的独特特点，弥补了国内在这1研究领域的空白，有助于加深对ALS这1少见疾病的理解。

【科研思路】

ALS是一种致死性神经系统退行性疾病，其病变同时累及上下运动神经元，特点性临床表现为进行性加重的肢体无力、肌肉萎缩合并锥体束征，伴随言语不清、吞咽困难等球部症状，呼吸肌受累可出现呼吸困难、夜间睡眠呼吸暂停，并终究出现呼吸衰竭。ALS的发病率较低，约为(0.4～2.6)人/(10万人·年)，目前病因尚不明确，各种预后相干因素也未得到充分证实。目前绝大部分流行病学研究来自欧洲、美国或日本，而缺少中国大陆ALS患者临床资料和人口学信息，预后相干因素也未见报道。我国医生通常使用其他国家的数据对中国患者的生存期进行估算并制定医治方案，但是由于中国人群与其他国家人群在遗传背景和生活方式等方面存在明显差异，运用来自于其他国家的数据可能会致使一些毛病的判断并影响对患者的医治，进而影响患者的生存。因此，在中国展开有关ALS患者基本临床特点和预后的相干研究具有极为重要的意义，不但能够促进对疾病的理解，而且有助于为患者制定更加适合的医治方案，提高患者的生活质量，改良患者的预后。

为了解中国ALS患者的临床特点和预后，必须对大量患者进行长时间的视察和随访，而ALS的低发病率、较高的误诊率和漏诊率致使了资料搜集困难。在本项研究中，研究者投入了大量人力物力，在10年间不断搜集患者临床资料，并坚持定期随访，取得了大量宝贵资料，揭露了中国大陆散发性ALS患者的自然病史和重要临床特点，分析了影响患者预后的可能因素，初步揭露了中国ALS患者的特点，弥补了既往研究的空白。

虽然本项研究已结束，但是研究中存在的一些局限尚需进一步讨论。首先，数据库中没有患者胃造瘘、呼吸功能、疾病进展速度等重要数据，对分析造成了一定的影响；其次，中科白癜风医院的队列研究，中科白癜风医院的研究所得结果可能与基于人口的研究存在一定的差异。中科白癜风医院的研究存在着一些没法避免的偏倚，本研究中所得生存时间、性别比等关键数据与我国台湾地区基于人口的研究所得数据相近，左证数据具有可信性。虽然基于中国现状，展开大规模基于人口的研究并搜集详细的数据极其困难，且连枷臂综合征(FAS)、进行性肌萎缩(PMA)、原发侧索硬化(PLS)等罕见表型人群发病率极低，势必对研究造成一定影响，但是我们依然希望能够在中国展开基于人口的研究，以减少偏倚并进一步验证我们的结论。

参考文献（略）

《中华内科杂志》公众号由《中华内科杂志》部、易慧睿思品牌咨询有限公司共同运营，是中华医学会杂志社旗下所属《中华内科杂志》的唯一官方平台

欢迎分享到朋友圈，如需转载，请注明转载自《中华内科杂志》

《中华内科杂志》——最权威的内科杂志

定阅：,,

合作：转8005